Биофармацевтическая компания IntraBio Inc. объявила о том, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) официально приняло к рассмотрению дополнительную заявку на регистрацию препарата Левацетиллейцин (торговое наименование — AQNEURSA®). Лекарственное средство заявляется как первая специализированная терапия для взрослых и детей, страдающих атаксией-телеангиэктазией (А-Т, более известной как синдром Луи-Бар).
Регулятор присвоил заявке статус «приоритетного рассмотрения» (Priority Review), который предоставляется препаратам, способным обеспечить значительный прогресс в лечении тяжелых и жизнеугрожающих состояний. Финальное решение вопроса ожидается 19 сентября 2026 года.
В случае одобрения AQNEURSA® станет первым в мире официально признанным терапевтическим решением для борьбы с этим прогрессирующим заболеванием.
Доказанная эффективность: результаты фазы III
Основой для подачи заявки в FDA послужили убедительные результаты опорного международного клинического исследования фазы III. Исследование представляло собой рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое перекрестное испытание с участием как взрослых пациентов, так и детей.
Препарат левацетиллейцин достиг своей первичной конечной точки и всех ключевых вторичных показателей с высокой степенью статистической значимости. Оценка проводилась по международной шкале оценки и рейтинга атаксии (SARA):
- У пациентов, получавших левацетиллейцин, зафиксировано клинически значимое улучшение моторных функций, общей координации движений и речи уже в течение 12 недель терапии.
- Препарат продемонстрировал благоприятный профиль безопасности. Большинство побочных эффектов были легкими (наиболее частые — боль в животе, рвота и инфекции верхних дыхательных путей), и в ходе испытаний не было зафиксировано ни одного серьезного нежелательного явления, связанного с приемом лекарства.
«Присвоение статуса приоритетного рассмотрения подчеркивает критическую важность и неотложность решения этой медицинской проблемы. Мы нацелены на тесное сотрудничество с агентством, чтобы как можно скорее предоставить препарат тысячам семей, которые слишком долго ждали вариантов лечения», — заявил Мэллори Фактор (Mallory Factor), президент и главный исполнительный директор IntraBio.
Опыт применения и механизм действия
Химически левацетиллейцин представляет собой модифицированную аминокислоту. Механизм его действия связан с таргетным улучшением метаболизма нейронов, нормализацией функции мембран и защитой клеток мозжечка от оксидативного стресса и гибели.
Примечательно, что безопасность действующего вещества уже подтверждена клинической практикой: в сентябре 2024 года этот же препарат под брендом AQNEURSA® получил одобрение FDA для лечения неврологических проявлений другого орфанного заболевания — болезни Ниманна-Пика типа C (NPC). Тот факт, что у препарата уже имеется одобренная база данных по безопасности, существенно повышает шансы на успешное прохождение регуляторных процедур по новому показанию.
Источник информации: Официальный пресс-релиз компании IntraBio на Business Wire и отчеты профильного медицинского издания NeurologyLive.