Исследовательский институт неврологии и психического здоровья The Florey (Мельбурн, Австралия) ведет разработку передовых олигонуклеотидов (ASO) для лечения атаксии-телеангиэктазии (синдрома Луи-Бар).
Проект финансируется за счет крупного гранта от австралийского фонда BrAshA-T. Цель исследования — создание таргетных молекул ASO, способных обойти мутации в гене ATM . Это позволит восстановить выработку функционального белка ATM, критически важного для репарации ДНК и выживания клеток.
Терапия направлена непосредственно на защиту нейронов головного мозга (в частности, мозжечка) от прогрессирующей дегенерации. В настоящее время команда ученых проводит доклинические испытания, тестируя созданные молекулы ASO на клеточных моделях, чтобы определить наиболее эффективные и безопасные варианты для последующих клинических исследований.
Ознакомиться с подробностями программы и деталями гранта можно на официальном сайте фонда BrAshA-T.