В январе 2026 года американская компания IntraBio объявила об успешном завершении третьей фазы клинических исследований препарата левацетиллейцин (Aqneursa) для лечения атаксии-телеангиэктазии.
Ранее этот препарат уже был одобрен для лечения болезни Ниманна-Пика типа С (редкое генетическое мультисистемное заболевание из группы лизосомных болезней накопления, которое приводит к прогрессирующему разрушению нервной системы и внутренних органов).
В настоящее время левоацетиллейцин рассматривается как перспективное средство сиптоматической терапии для уменьшения двигательных нарушений у пациентов с синдромом Луи-Бар.
- Статус исследований: Клинические испытания 3-й фазы (IB1001-303), завершившиеся в начале 2026 года, показали статистически значимое и клинически важное улучшение неврологических симптомов у детей и взрослых по шкале оценки атаксии SARA.
- Механизм действия: Модифицированная аминокислота легче проникает в клетки нервной системы. Она частично компенсирует дисфункцию нейронов мозжечка, улучшая выработку АТФ и защищая лизосомы от повреждений.
- Текущая доступность: Левоацетиллейцин одобрен в некоторых странах для лечения других орфанных болезней (например, болезни Ниманна — Пика типа C). Для применения при синдроме Луи-Бар компания-разработчик IntraBio находится на этапе подачи документов регуляторам для официальной регистрации показания.
- Безопасность: В ходе клинических тестов вещество продемонстрировало высокий профиль безопасности. Оно хорошо переносится пациентами и практически не вызывает серьезных побочных эффектов.
Важная информация! Разработчики препарата подчеркивают, что он работает только как симптоматическая поддержка в части неврологических нарушений. При этом, препарат не восстанавливает генетические функции организма и не устраняет иммунодефицит, характерный для болезни Луи-Бар
В России этот препарат в настоящее время приобрести невозможно, так как он официально не зарегистрирован в РФ, а его официальное одобрение в мире для применения пациентами с диагнозом Луи-Бар находится на финальном этапе рассмотрения.
По материалам businesswire.com